Thérapie Génique – Neurone
Client : Lysogene
Mots clés : animation - technique digitale
Projets réalisés durant un stage de deux mois chez Lysogene, une entreprise de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies géniques intracérébrales visant à traiter les maladies lysosomales à atteinte du système nerveux central, première cause de mortalité neurodégénérative chez l’enfant.
À cette période, Lysogène démarrait un essai clinique pour un médicament expérimental destiné à traiter la Mucopolysaccharidose de type III A, aussi connue sous le nom de syndrome de Sanfilippo. Ce dernier est dû à la déficience d’une enzyme lysosomiale cruciale pour la dégradation des déchets neuronaux. Aucun traitement n’existait alors pour cette maladie rare (touchant une naissance sur 150 000), l’espérance de vie des malades était alors d’une vingtaines d’année.
Mon rôle fut de réaliser divers dispositifs (illustrations, schémas, posters, application multimédia), tantôt pour expliquer et décrire la maladie, et plus particulièrement ses symptômes, tantôt pour communiquer et médiatiser les recherches et avancées techniques.
Ci-dessous : vue intracellulaire d’un neurone atteint et d’un neurone sain, description de sa structure, fonctionnement de la thérapie génique
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Animation montrant un neurone atteint d'une maladie lysosomale. Une enzyme essentielle à la dégradation des déchets est absente, ces derniers s'accumulent et forment des renflements. Un gène thérapeutique codant pour la sécrétion de cette enzyme est encapsidé dans un vecteur AAV. Grâce à lui, le plasmide (le gène) migre vers le noyau afin de permettre au génome de produire l'enzyme déficitaire. -
Vue intracellulaire et légende d'un neurone sain. -
Vue intracellulaire d'un neurone sain.
