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Animation montrant un neurone atteint d'une maladie lysosomale. Une enzyme essentielle à la dégradation des déchets est absente, ces derniers s'accumulent et forment des renflements. Un gène thérapeutique codant pour la sécrétion de cette enzyme est encapsidé dans un vecteur AAV. Grâce à lui, le plasmide (le gène) migre vers le noyau afin de permettre au génome de produire l'enzyme déficitaire.